Հունիսի 29-ին ք.Intercept Pharmaceuticals-ը հայտարարեցոր այն ստացել է դեղամիջոցի ամբողջական նոր հայտ ԱՄՆ FDA-ից ոչ ալկոհոլային ստեատոհեպատիտի (NASH) պատասխան նամակի (CRL) ֆիբրոզի վերաբերյալ իր FXR ագոնիստ օբետիկոլաթթվի (OCA) վերաբերյալ:FDA-ն CRL-ում նշել է, որ հիմնվելով մինչ այժմ վերանայված տվյալների վրա՝ կարծում է, որ այլընտրանքային հիստոպաթոլոգիայի փորձարկման վերջնական կետերի վրա հիմնված դեղամիջոցի ակնկալվող օգուտները դեռևս անորոշ են, և բուժման օգուտները չեն գերազանցում հնարավոր ռիսկերը, ուստի այն չի աջակցել OCA-ի արագացված հաստատմանը NASH հիվանդների բուժման համար, որոնք առաջացնում են լյարդի ֆիբրոզ:

Մարկ Պրուզանսկի, Intercept-ի նախագահ և գործադիր տնօրեն«Վերանայման գործընթացի ընթացքում FDA-ն երբեք տեղեկատվություն չի հաղորդել OCA-ի հաստատումն արագացնելու մասին, և մենք համոզված ենք, որ մինչ այժմ ներկայացված բոլոր տվյալները համապատասխանում են FDA-ի պահանջներին և հստակորեն աջակցում են OCA-ի շահույթի դրական ռիսկին:Մենք ափսոսում ենք այս CRL-ի համար:FDA-ն աստիճանաբար մեծացրել է հյուսվածքաբանական վերջնակետերի բարդությունը՝ այդպիսով ստեղծելով անցնելու շատ բարձր խոչընդոտ:Մինչ այժմ,OCAգտնվում է միայն առանցքային երեք փուլերում:Այս պահանջը բավարարվել է ուսումնասիրության ընթացքում։Մենք նախատեսում ենք որքան հնարավոր է շուտ հանդիպել FDA-ի հետ՝ քննարկելու, թե ապագայում ինչպես փոխանցել հաստատման պլանը CRL տեղեկատվության վրա»:

Առաջին ցուցակված NASH դեղամիջոցը ձեռք բերելու մրցավազքում Intercept-ը միշտ եղել է առաջատար դիրքերում և ներկայումս միակ ընկերությունն է, որը ստացել է դրական վերջին փուլի փորձարկման տվյալներ:Որպես հզոր և հատուկ ֆարնեսոիդ X ընկալիչների (FXR) ագոնիստ,OCAնա նախկինում դրական արդյունքների է հասել 3-րդ փուլի կլինիկական փորձարկումներում, որը կոչվում է ՌԵԳԵՆԵՐԱՏ:Տվյալները ցույց են տվել, որ միջին և ծանր NASH-ը ստացել է բարձր չափաբաժիններOCAՀիվանդների մոտ լյարդի ֆիբրոզի ախտանիշների մեկ քառորդը զգալիորեն բարելավվել է, վիճակը չի վատացել։

FDA-ն խորհուրդ է տվել Intercept-ին ներկայացնել լրացուցիչ միջանկյալ արդյունավետության և անվտանգության տվյալներ ընթացիկ REGENERATE ուսումնասիրությունից՝ աջակցելու համար:OCA-ի ներուժըարագացրեց հաստատումը և մատնանշեց, որ ուսումնասիրության երկարաժամկետ արդյունքները պետք է շարունակվեն:

Չնայած նրանOCAնախկինում հաստատված է մեկ այլ հազվագյուտ լյարդի հիվանդության (PBC) համար, NASH-ի ոլորտը հսկայական է:Ենթադրվում է, որ NASH-ն ազդում է միլիոնավոր մարդկանց վրա միայն Միացյալ Նահանգներում:Նախկինում JMP Securities ներդրումային բանկը գնահատում էր, որ Intercept դեղերի վաճառքի գագաթնակետը կարող է հասնել միլիարդավոր դոլարների:Այս վատ լուրից ազդված՝ Intercept-ի բաժնետոմսերի գինը երկուշաբթի օրը նվազել է գրեթե 40%-ով՝ հասնելով 47,25 դոլարի՝ մեկ բաժնետոմսի դիմաց:Նվազել են նաև այլ դեղագործական ընկերությունների բաժնետոմսերի գները, որոնք նույնպես զարգացրել են NASH-ը։Դրանցից Madrigal-ը էժանացել է մոտ 6%-ով, իսկ Viking-ը, Akero-ն և GenFit-ը՝ մոտ 1%-ով։

Stifel-ի վերլուծաբան Դերեկ Արչիլան հաճախորդին ուղղված զեկույցում գրել է, որ մերժումը պայմանավորված է բուժման հետ կապված կողմնակի ազդեցություններով, որոնք առաջացել ենOCA կլինիկական թեստավորում, այսինքն՝ որոշ հիվանդներ ստացել ենOCA բուժում, օրգանիզմում ավելացել է վնասակար խոլեստերինը, ինչն իր հերթին ստիպում է նրանց սրտանոթային ռիսկի ավելի բարձր հաճախականություն ունենալ:Հաշվի առնելով, որ NASH հիվանդներից շատերն արդեն ավելորդ քաշ ունեն կամ տառապում են 2-րդ տիպի շաքարախտով, նման կողմնակի ազդեցությունները կարող են առաջացնել կարգավորող մարմինների զգոնությունը:Համաձայն FDA-ի լրացուցիչ թեստային տվյալների պահանջների՝ Intercept-ը կարող է ստիպված լինել սպասել մինչև 2022 թվականի առնվազն երկրորդ կեսը՝ այս տվյալները մեկնաբանելու համար:Արտաքին վերլուծությունը կարծում է, որ նման երկար ուշացումը կարող է ջնջել Intercept-ի նախորդ կուտակված առաջատարի մի մասը՝ թույլ տալով մյուս մրցակիցներին, ներառյալ Madrigal Pharmaceuticals-ին և Viking Therapeutics-ին, հնարավորություն ունենալ հասնելու: