Միելոֆիբրոզի բուժման նպատակային դեղամիջոց՝ Ռուկսոլիտինիբ

Միելոֆիբրոզը (MF) կոչվում է միելոֆիբրոզ: Դա նույնպես շատ հազվադեպ հիվանդություն է։ Իսկ դրա պաթոգենեզի պատճառը հայտնի չէ։ Բնորոշ կլինիկական դրսևորումներ են անչափահաս արյան կարմիր բջիջները և պատանեկան գրանուլոցիտային անեմիան՝ արցունքաբեր կաթիլների մեծ քանակով: Ոսկրածուծի ձգտումը հաճախ ցույց է տալիս չոր ձգտում, իսկ փայծաղը հաճախ նկատելիորեն մեծանում է տարբեր աստիճանի օստեոսկլերոզով:
Առաջնային միելոֆիբրոզը (PMF) արյունաստեղծ ցողունային բջիջների կլոնային միելոպրոլիֆերատիվ խանգարում է (MPD): Առաջնային միելոֆիբրոզի բուժումը հիմնականում օժանդակ է, ներառյալ արյան փոխներարկումը: Թրոմբոցիտոզով կարող է տրվել հիդրօքսիուրա: Ցածր ռիսկի, ասիմպտոմատիկ հիվանդները կարող են դիտվել առանց բուժման:
Երրորդ փուլի երկու պատահական ուսումնասիրություններ (ՈՒՍՈՒՑՈՒՄ1 և 2) իրականացվել են ՄՖ-ով հիվանդների մոտ (առաջնային ՄՖ, հետգենիկուլոցիտոզային ՄՖ կամ հետառաջնային թրոմբոցիտեմիայից): Երկու ուսումնասիրություններում էլ ընդգրկված հիվանդներն ունեցել են շոշափելի սպլենոմեգալիա առնվազն 5 սմ կողոսկրից և գտնվել են միջին (2 կանխագուշակող գործոն) կամ բարձր ռիսկի (3 կամ ավելի պրոգնոստիկ գործոն)՝ համաձայն Միջազգային աշխատանքային խմբի կոնսենսուսի չափանիշների (IWG):
Ռուկսոլիտինիբի նախնական դոզան հիմնված է թրոմբոցիտների քանակի վրա: 15 մգ օրական երկու անգամ թրոմբոցիտների քանակով հիվանդների համար 100-ից 200 x 10^9/L և 20 մգ օրական երկու անգամ 200 x 10^9/L-ից ավելի թրոմբոցիտների քանակով հիվանդների համար:
Անհատական ​​չափաբաժինները տրվել են ըստ հանդուրժողականության և արդյունավետության այն հիվանդների համար, որոնց թրոմբոցիտների քանակությունը 100-ից 125 x 10^9/L է, առավելագույն դոզան 20 մգ օրական երկու անգամ; 75-ից 100 x 10^9/L թրոմբոցիտների քանակով հիվանդների համար, օրական 2 անգամ 10 մգ; և թրոմբոցիտների քանակով 50-ից և 75 x 10^9/լ-ից պակաս կամ հավասար հիվանդների համար՝ օրական 2 անգամ՝ յուրաքանչյուր անգամ 5 մգ-ով:
ՌուկսոլիտինիբՍա բանավոր JAK1 և JAK2 թիրոզին կինազի ինհիբիտոր է, որը հաստատվել է Եվրոպական Միությունում 2012 թվականի օգոստոսին միջանկյալ կամ բարձր ռիսկի միելոֆիբրոզի, ներառյալ առաջնային միելոֆիբրոզի, հետգենիկուլոցիտոզային միելոֆիբրոզի և հետառաջնային թրոմբոցիտեմիայի միելոֆիբրոզի բուժման համար: Ներկայումս ruxolitinib Jakavi-ն հաստատված է աշխարհի ավելի քան 50 երկրներում, ներառյալ Եվրոպական միությունը, Կանադան և ասիական, լատինական և հարավամերիկյան մի շարք երկրներում:


Հրապարակման ժամանակը՝ Հունվար-11-2022